該產(chǎn)品是一款通過偶聯(lián)乙酰半乳糖胺（GalNAc）實(shí)現(xiàn)肝臟靶向遞送的siRNA藥物，以皮下給藥的方式靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。通過優(yōu)化序列和化學(xué)修飾的策略，該產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)更持久的基因沉默效果，有望成為超長(zhǎng)效降低ANGPTL3的siRNA藥物，適用于治療高甘油三酯血癥或混合型高脂血癥，具備有效降低殘余膽固醇水平升高風(fēng)險(xiǎn)的潛力。

臨床前研究顯示，該產(chǎn)品在藥物活性和藥效持續(xù)性方面均優(yōu)于同類型siRNA產(chǎn)品，展現(xiàn)出藥物作用效果持久、安全性良好、患者依從性高等差異化優(yōu)勢(shì)，具有較高的臨床開發(fā)價(jià)值。